תוצאות טובות לתרופה לאלצהיימר לצד חשש מתופעות הלוואי

ניסוי קליני, שבו השתתפו קרוב ל-1,800 חולים במחלת אלצהיימר התחלתית במשך 18 חודשים, מצא כי במהלך תקופת הניסוי נרשמה האטה של 27% בקצב הירידה בתפקוד הכללי והקוגניטיבי בקרב קבוצת החולים שטופלו בתרופה נסיונית בשם לקנמאב - lecanemab בהשוואה לקבוצת ביקורת שקיבלה פלצבו. הניסוי פורסם שלשום (ג') במגזין המדעי New England Journal of Medicine.

ממצאי הניסוי מעוררים תקווה חדשה בקרב חולי האלצהיימר הרבים ברחבי העולם וגם בישראל. בעולם יש כיום כ-30 מיליון חולי אלצהיימר, בישראל - כ-150 אלף ובארה"ב שישה מיליון. בארה"ב משקיעים מאות מיליארדים של דולרים מדי שנה במחקר ופיתוח, ועד 2050 צפויה ההשקעה השנתית בתחום להגיע ל-1.3 טריליון דולר.

התרופה, מתוצרת איסאי (Eisai) וביוג'ן (Biogen) היא נוגדן חד שבטי לחלבון עמילואיד וניתנת בהזלפה תוך ורידית אחת לשבועיים. ההנחה היא שפירוק משקעי החלבון ("פלאק") בשלב מוקדם תאט את התפתחות המחלה. על פי ממצאי המחקר, קצב ההידרדרות של התפקוד הכללי והקוגניטיבי הואט, כאמור, ב-27% יחסית לקבוצת הביקורת.

עם זאת, החוקרים אמרו כי נדרשים ניסויי המשך ארוכים יותר כדי לבחון את יעילות התרופה ובטיחותה לטיפול באלצהיימר. התקדמות המחלה עשויה לארוך חמש עד עשר שנים, ורק אז ניתן יהיה לדעת האם העיכוב בהתפתחות המחלה הוא משמעותי. שנה וחצי, משך הניסוי, הוא פרק זמן קצר ביותר והאפקט הקליני הוא מינורי בשנים הראשונות ולכן יהיה צורך במחקרי מעקב ארוכים יותר.

ד״ר תמרה שיינר, מנהלת טיפולים מתקדמים במחלת אלצהיימר באיכילוב. עם מתן אישור ה-FDA, התרופה תינתן גם באיכילו". צילום: דוברות בית החולים

בין הסיבות לזהירות שמגלים החוקרים: לתרופה יש תופעות לוואי אפשרויות, בכלל זה בצקת מוחית שהופיעה בקרב 13% ממקבלי התרופה לעומת 2% מקבוצת הביקורת, אך תוארה כקלה וחלפה, וכן דימום מוחי בקרב 17% ממקבלי התרופה לעומת 9% בקבוצת הביקורת.

החוקרים דיווחו על שישה מקרי מוות בקרב 898 חולים שהשתתפו בניסוי וקיבלו את התרופה ושבעה מקרי מוות בקרב 879 חולים שקיבלו פלצבו. לטענת החוקרים, אף אחד ממקרי המוות לא זוהה כקשור לשימוש בתרופה, או התרחש על רקע בצקת או דימום מוחי.

לפני כשנה אישר ה-FDA את התרופה אדוקנומאב (aducanumab), או בשמה המסחרי אדוהלם (Aduhelm), גם היא של חברת ביוג'ן, שנועדה לעכב את התפתחות המחלה בקרב חולי אלצהיימר מוקדמים. אישור התרופה עורר ויכוח מדעי ורפואי נוקב סביב יעילותה וכדאיות השימוש בה.

מבית החולים איכילוב בתל אביב נמסר כי עם אישורה על ידי ה-FDA, תינתן התרופה גם בבית החולים בישראל. ״אין ספק שמדובר במהפכה אמיתית שתשנה סדרי עולם בכל הקשור למחלת אלצהיימר״, אמרה ד״ר תמרה שיינר, מנהלת טיפולים מתקדמים במחלת האלצהיימר ב"איכילוב".

ד"ר אמיר גליק, מנהל השירות לנוירולוגיה קוגניטיבית בבית החולים בילינסון בפתח תקווה, אמר כי "מדובר במחקר דרמטי. זה עשורים שאין תרופות חדשות למחלה בשל כישלון של ניסויים קליניים, וזה מחקר שני שמראה איזושהי הצלחה טיפולית שעשויה לשנות את מהלך המחלה. לכן, אפשר לומר שהממצאים מספקים אופטימיות זהירה. זו בהחלט סנונית ראשונה או שנייה, ואנחנו מקווים שבעקבותיהן יגיעו בשנים הבאות תרופות נוספות".